acondroplasia

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​​LA RICERCA SCIENTIFICA

#SCIENCE

BioMarin

Therachon
Tigem - Telethon
Therachon-1
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BioMarin

Therachon ha annunciato, il 14 febbraio 2018, l’inizio della Fase 1 per lo studio clinico del TA-46 per l’acondroplasia. Lo studio si svolgerà in Olanda, con 70 volontari sani adulti e sarà: randomizzato, controllato con placebo a doppio cieco. Lo studio così disegnato ha lo scopo di valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica del prodotto.

Vosoritide (BMN 111) per Acondroplasia.  

 

Vosoritide è progettato per il trattamento dell'acondroplasia, la forma più comune di nanismo.

Scoperto un meccanismo responsabile della crescita delle ossa


I ricercatori dell’Istituto Telethon di Pozzuoli hanno scoperto un nuovo processo biologico che permette alle ossa di crescere correttamente. Il lavoro apre prospettive per la sperimentazione di farmaci per le malattie dello scheletro.

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